As síndromes mielodisplásicas (SMD) constituem um grupo de doenças hematológicas caracterizadas por citopenias crônicas, associadas a uma maturação celular anormal. A melhor forma de classificação atual destas patologias é o International Prognostic Scoring System (IPSS), que se baseia no grau de citopenia, número de mieloblastos na medula óssea e alterações citogenéticas. Há quatro estágios: baixo risco, riscos intermediário-1 e 2 e alto risco. Um grupo destes pacientes pode ser curado com o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH). Esta forma de tratamento pode ser considerada para pacientes com idade inferior a 60 anos, que possuam um doador familiar HLA-idêntico. A opção por esta modalidade terapêutica depende de alguns critérios, que incluem o IPSS, o risco de progressão de doença, o risco de infecção e o estado geral do paciente. O TCTH autólogo pode ser considerado em pacientes que alcancem uma remissão completa citogenética e que não disponham de doador HLAidêntico. Em pacientes não candidatos ao TCTH mieloablativo, uma possibilidade é o transplante com regimes de intensidade reduzida. Estudos recentes têm demonstrado resultados favoráveis com esta opção terapêutica, pois, apesar do alto rico de recaída, as taxas de mortalidade associada ao procedimento são menores. Os pacientes com SMD devem ser dispostos em ensaios clínicos que considerem as comorbidades, DECH e riscos de recaída.

The myelodysplastic syndrome (MDS) encompasses a series of hematological conditions characterized by chronic cytopenias with abnormal cellular maturation. Based on the cytopenias, number of blast cells in bone marrow and cytogenetic abnormalities, MDS may be best classified by the International Prognostic Scoring System (IPSS) in four groups: low risk, intermediate 1, intermediate 2 risks and high risk. A subset of patients can be cured following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (SCT). This therapy should be considered for under 60-year-old patients with an HLA-matched sibling donor. The decision in favor of this aggressive therapy depends upon a number of criteria including the IPSS score, risk of disease progression, risk of infection, and the overall health of the patient. Autologous HCT can be considered for those rare patients who are successfully induced into complete remission and do not have an HLA-matched donor. Non-myeloablative allogeneic HCT appears promising for patients with MDS who are not candidates for myeloablative allogeneic HCT. Early results are encouraging. Despite an increased relapsed rate, the treatment-related mortality is lower. Patients should be enrolled in well-designed clinical trials attempting to address the important issues of patient comorbidities, GVHD, and relapse risk.

Cerca de 40% dos pacientes portadores de síndromes mielodisplásicas podem ser curados com o transplante alogênico de medula óssea. Os resultados mais favoráveis podem ser observados em pacientes portadores de anemia refratária que apresentam uma sobrevida livre de recidivas de até 65% em 5 anos. As principais restrições à aplicação desta estratégia à maioria dos pacientes consistem na idade avançada ao diagnóstico e na disponibilidade de um doador compatível. O risco elevado de recidivas em pacientes com número crescente de blastos e alterações citogenéticas de alto risco principalmente identificadas nas mielodisplasias secundárias limitam ainda mais a sua utilização. Embora alguns pacientes possam ser beneficiados com a utilização de quimioterapia citoredutora pré-transplante, esta ainda não foi capaz de demonstrar um benefício claro para a maioria dos pacientes. Nenhum regime preparatório mostrou-se superior, porém a utilização crescente de regimes não mieloablativos favorece o tratamento de um maior número de indivíduos com idade superior a 60 anos. Estudos preliminares também indicam que determinados pacientes podem ser beneficiados com o transplante autogênico e estes resultados devem ser comparados com aqueles utilizando doadores não consangüíneos. Estudos recentes demonstram ainda resultados mais favoráveis com a utilização de precursores hematopoéticos de sangue periférico em pacientes com elevado risco de recidivas. A melhor definição de fatores prognósticos permitirá a seleção ideal de pacientes e o momento mais adequado para a realização do procedimento.

Around 40% of patients suffering from myelodisplastic syndromes can be cured by allogeneic bone marrow transplantations. The most favorable results are observed in patients with refractory anemia who present an event free survival of up to 65% at 5 years. The main restrictions in the application of this strategy for the majority of the patients are the advanced age of diagnosis and the availability of a compatible donor. The higher risk of relapse in patients with an increased rate of blasts and high-risk cytogenetic alterations mainly identified in secondary myelodisplastias further limit its use. Although some patients can be benefited by the utilization of pre-transplantation cytoreductive chemotherapy, there is still insufficient proof of a clear benefit for the majority of patients. Not one preparatory regime has shown to be superior, however the increased use of non-myeloablative regimes favor the treatment of a greater number of over 60-year-old patients. Preliminary studies also indicated that specific patients can be benefited by a autogenic transplantation and these results should be compared with those from unrelated donors. Recent studies also demonstrated more favorable results with the utilization of hematopoietic stem cells from peripheral blood in patients high risk of relapse. Better definition of prognostic factors will allow an ideal selection of patients and the optimal time for the procedure.

O transplante de medula óssea constitui terapêutica eficaz no tratamento da leucemia mielóide aguda. Embora utilizado inicialmente em pacientes em fases tardias da doença, os melhores resultados são documentados em pacientes submetidos ao procedimento enquanto em primeira remissão. Avanços no manuseio do paciente neutropênico permitem hoje a utilização com maior segurança de regimes quimioterápicos agressivos que resultam em uma sobrevida prolongada, semelhante àquela observada pós regimes mieloablativos. Ainda existem dúvidas sobre quais os pacientes que deveriam ser submetidos às diferentes modalidades de intensificação. Os estudos citogenéticos e uma melhor definição das características biológicas de cada indivíduo permitirão uma melhor seleção de pacientes. O melhor controle da Doença do Enxerto contra Hospedeiro, o melhor manuseio das complicações infecciosas pós transplante, a utilização de regimes de condicionamento menos agressivos e a maior disponibilidade de doadores não aparentados permite antever uma maior aplicabilidade do transplante de medula óssea alogênico no tratamento da Leucemia Mielóide Aguda, inclusive em pacientes mais idosos. O papel do transplante autólogo precisa ser melhor definido.

Bone marrow transplantation represents an effective therapy for acute myelogenous leukemia. Despite its initial use in patients in late stages of their disease, the best results have been documented when the procedure is undertaken while in first complete remission. Recent advances in the management of the neutropenic patient have guaranteed the safe use of aggressive chemoterapy regimens, resulting in a prolonged disease free survival, similar to what is documented after myeloablative regimens. Doubts still remain as of which patients should be submitted to marrow transplantation and at which stage of their disease. Cytogenetics and a better definition of other biological characteristics will allow a better selection of patients. The control of graft versus host disease, improvement in the management of infectious complications, the use of nonmyeloablative conditioning regimens and a greater availability of unrelated marrow donors will permit a greater use of allogeneic marrow transplantation in acute myelogenous leukemia, including elderly patients. The role of autologous transplantation must be better defined.