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TECNOLOGIAS CELULARES NO DOENÇA DE HUNTINGTON

RESUMO

A doença de Huntington (DH) é uma desordem genética que provoca a destruição progressiva dos neurônios no cérebro humano. A DH deteriora progressivamente as habilidades físicas e mentais humanas, e é incurável. Tecnologias terapêuticas baseadas em células representam novas alternativas para diversas doenças neurodegenerativas, pois visam substituir neurônios e/ou prevenir a morte neuronal. Nesta revisão discutirmos o uso de tecido fetal humano, células tronco neurais (CTN) de origem fetal ou de células tronco embrionárias ou células tronco pluripotentes induzidas, em estudos pré-clínicos e clínicos. Além disso, o uso terapêutico de células derivadas de tecidos não-neurais, como células tronco mesenquimais, também será discutido. Todos estes estudos provam o potencial do transplante celular na DH, demonstrando a sua habilidade em enxertar no encéfalo e diferenciar em neurônios in vivo, resultando em melhorias comportamentais e motoras em modelos animais da DH. Nós também discutimos que há muitos problemas a serem resolvidos quanto à terapia celular na DH, tais como: a) questões associadas à segurança do uso de CTNs, as quais são consideradas potencialmente teratogênicas; b) segurança do procedimento de transplante intracerebral, que representa um risco ao paciente; c) e, finalmente, questões técnicas e éticas associadas ao uso de células de origem fetal e embrionária.

Palavras-chave:
doença de Huntington; células tronco; aspectos de segurança de células tronco; terapia celular

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