Acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio: una revisión integradora

Mota, Jefferson Westarb; Hellmann, Fernando; Guedert, Jucélia Maria; Verdi, Marta; Bittencourt, Silvia Cardoso

doi:10.1590/1983-80422022303560ES

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Investigación • Rev. Bioét. 30 (3) • Jul-Sep 2022 • https://doi.org/10.1590/1983-80422022303560ES copiar

Acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio: una revisión integradora

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Resumen

Se pretende analizar la producción científica sobre el acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio a partir de una revisión integradora en las bases de datos Biblioteca Virtual en Salud, Embase, PubMed, SciELO, Scopus y Web of Science, que encontraron 21 estudios. Surgieron dos categorías en el análisis: investigación clínica con medicamentos huérfanos y regulación del mercado; y acceso a medicamentos huérfanos: historia, globalización y derecho a la salud. La primera examina el número de pacientes con enfermedades raras, la eficacia y seguridad de los estudios, así como los costes y precios de los medicamentos. La segunda aborda el panorama histórico del acceso posestudio, la globalización de los ensayos clínicos y las dificultades para materializar el derecho al acceso a medicamentos huérfanos en el posestudio. Pocos estudios plantean el acceso a estos medicamentos en el posestudio, y son necesarios más estudios sobre el tema.

Palabras clave:
Ética en la investigación; Enfermedades raras; Bioética; Ensayo clínico

Autores	n.	Año	País/origen	Idioma	Revista/origen	Base de datos
Annemans, Makady; 2020 ¹²12 Annemans L, Makady A. TRUST4RD: tool for reducing uncertainties in the evidence generation for specialised treatments for rare diseases. Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];15(1):127. DOI: 10.1186/s13023-020-01370-3 https://doi.org/10.1186/s13023-020-01370...	1	2020	Bélgica	Inglés	Orphanet Journal of Rare Diseases	Scopus
Blin y colaboradores; 2020 ³⁴34 Blin O, Lefebvre MN, Rascol O, Micallef J. Orphan drug clinical development. Therapies [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];75(2):141-7. DOI: 10.1016/j.therap.2020.02.004 https://doi.org/10.1016/j.therap.2020.02...	2	2020	Francia	Inglés	Therapies	Embase, PubMed, Scopus, Web of Science
Autores	n.	Año	País/origen	Idioma	Revista/origen	Base de datos
Bouwman, Sousa, Pina; 2020 ¹¹11 Bouwman ML, Sousa JJS, Pina MET. Regulatory issues for orphan medicines: a review. Health Policy Technol [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];9(1):115-21. DOI: 10.1016/j.hlpt.2019.11.008 https://doi.org/10.1016/j.hlpt.2019.11.0...	3	2020	Portugal	Inglés	Health Policy and Technology	Embase, Scopus, Web of Science
Dal-Ré y colaboradores; 2020 ³⁵35 Dal-Ré R, Palau F, Guillén-Navarro E, Ayuso C. Ensayos clínicos en enfermedades raras financiados por los participantes. An Pediatr [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];93(4):267.e1-9. DOI: 10.1016/j.anpedi.2020.03.019 https://doi.org/10.1016/j.anpedi.2020.03...	4	2020	España	Español	Anales de Pediatría	PubMed, Scopus
Naud; 2019 ¹⁶16 Naud LM. Doenças ultrarraras e o fornecimento do medicamento pós-estudo. Rev Bras Bioét [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];15(e12):1-16. DOI: 10.26512/rbb.v15.2019.22880 https://doi.org/10.26512/rbb.v15.2019.22...	5	2019	Brasil	Portugués	Revista Brasileira de Bioética	Búsqueda inversa
Gelinas y colaboradores; 2019 ³⁶36 Gelinas L, Crawford B, Kelman A, Bierer BE. Relocation of study participants for rare and ultra-rare disease trials: ethics and operations. Contemp Clin Trials [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];84:105812. DOI: 10.1016/j.cct.2019.105812 https://doi.org/10.1016/j.cct.2019.10581...	6	2019	EUA	Inglés	Contemporary Clinical Trials	Scopus
Saviano y colaboradores; 2019 ³⁷37 Saviano M, Barile S, Caputo F, Lettieri M, Zanda S. From rare to neglected diseases: a sustainable and inclusive healthcare perspective for reframing the orphan drugs issue. Sustainability [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];11:1289. DOI: 10.3390/su11051289 https://doi.org/10.3390/su11051289...	7	2019	Italia	Inglés	Sustainability	Web of Science
Chaves Restrepo y colaboradores; 2018 ³⁸38 Chaves Restrepo ÁP, Cuestas JA, Yucuma D, Rosselli D. PSY185: alternative methodologies implemented by HTA agencies for orphan drugs: a scoping review. Value Health [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021]; 21(supl 3):S468. DOI: 10.1016/j.jval.2018.09.2759 https://doi.org/10.1016/j.jval.2018.09.2...	8	2018	Colombia	Inglés	Value in Health	Embase
Pace y colaboradores; 2018 ³⁹39 Pace J, Ghinea N, Kerridge I, Lipworth W. An ethical framework for the creation, governance and evaluation of accelerated access programs. Health Policy [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021];122(9):984-90. DOI: 10.1016/j.healthpol.2018.07.014 https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2018...	9	2018	Australia	Inglés	Health Policy	Scopus, Web of Science
van Egmond-Fröhlich, Schmitt; 2018 ⁴⁰40 van Egmond-Fröhlich A, Schmitt K. Öffentliche Lenkung und Preisbegrenzung für Orphan-drugs. Monatsschrift Kinderheilkunde [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021];166(9):785-97. Disponível: https://bit.ly/3pJMseb https://bit.ly/3pJMseb...	10	2018	Austria	Alemán	Monatsschrift Kinderheilkunde	Embase, Scopus, Web of Science
Hasford, Koch; 2017 ¹1 Hasford J, Koch A. Ethische Aspekte der klinischen Prüfung bei seltenen Erkrankungen. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];60(5):556-62. DOI: 10.1007/s00103-017-2537-6 https://doi.org/10.1007/s00103-017-2537-...	11	2017	Alemania	Alemán	Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz	BVS, PubMed, Scopus, Web of Science
Rodriguez-Monguio, Spargo, Seoane-Vazquez; 2017 ⁴¹41 Rodriguez-Monguio R, Spargo T, Seoane-Vazquez E. Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs? Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];12(1):1. DOI: 10.1186/s13023-016-0551-7 https://doi.org/10.1186/s13023-016-0551-...	12	2017	EUA	Inglés	Orphanet Journal of Rare Diseases	BVS, PubMed, Scopus, Web of Science
Mastroleo; 2016 ⁴²42 Mastroleo I. Post-trail obligations in the Declaration of Helsinki 2013: classification, reconstruction and interpretation. Dev World Bioeth [Internet]. 2016 [acesso 2 dez 2021];16(2):80-90. DOI: 10.1111/dewb.12099 https://doi.org/10.1111/dewb.12099...	13	2016	Argentina	Inglés	Developing World Bioethics	BVS, Scopus
Dallari; 2015 ⁴³43 Dallari SG. Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético. Rev. bioét. (Impr.) [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];23(2):256-66. DOI: 10.1590/1983-80422015232064 https://doi.org/10.1590/1983-80422015232...	14	2015	Brasil	Portugués	Revista de Bioética	SciELO
Silva, Sousa; 2015 ⁷7 Silva EN, Sousa TRV. Avaliação econômica no âmbito das doenças raras: isto é possível? Cad Saúde Pública [Internet]. 2015 [acesso 25 fev 2021];31(3):1-11. DOI: 10.1590/0102-311x00213813 https://doi.org/10.1590/0102-311x0021381...	15	2015	Brasil	Portugués	Caderno de Saúde Pública	BVS, SciELO
Rhee; 2015 ⁴⁴44 Rhee TG. Policymaking for orphan drugs and its challenges. AMA J Ethics [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];17(8):776-9. DOI: 10.1001/journalofethics.2015.17.8.pfor2-1508 https://doi.org/10.1001/journalofethics....	16	2015	EUA	Inglés	Ama Journal of Ethics	BVS, Scopus
Rosselli, Rueda, Solano; 2012 ⁴⁵45 Rosselli D, Rueda JD, Solano M. Ethical and economic considerations of rare diseases in ethnic minorities: the case of mucopolysaccharidosis VI in Colombia. J Med Ethics [Internet]. 2012 [acesso 2 dez 2021];38(11):699-700. DOI: 10.1136/medethics-2011-100204 https://doi.org/10.1136/medethics-2011-1...	17	2012	Colombia	Inglés	Journal of Medical Ethics	Web of Science
Dainesi, Goldbaum; 2011 ⁴⁶46 Dainesi SM, Goldbaum M. Fornecimento de medicamento investigacional após o fim da pesquisa clínica: revisão da literatura e das diretrizes nacionais e internacionais. Rev Assoc Med Bras [Internet]. 2011 [acesso 2 dez 2021];57(6):710-6. DOI: 10.1590/S0104-42302011000600021 https://doi.org/10.1590/S0104-4230201100...	18	2011	Brasil	Portugués	Revista da Associação Médica Brasileira	Búsqueda inversa
Barrera, Galindo; 2010 ⁴⁷47 Barrera LA, Galindo GC. Ethical aspects on rare diseases. In: Posada de la Paz M, Groft SC, editors. Rare diseases epidemiology. Berlin: Springer; 2010. p. 493-511.	19	2010	Colombia	Inglés	Advances in Experimental Medicine and Biology	BVS, PubMed, Scopus, Web of Science
Boy, Schramm; 2009 ⁴⁸48 Boy R, Schramm FR. Bioética da proteção e tratamento de doenças genéticas raras no Brasil: o caso das doenças de depósito lisossomal. Cad Saúde Pública [Internet]. 2009 [acesso 2 dez 2021];25(6):1276-84. DOI: 10.1590/S0102-311X2009000600010 https://doi.org/10.1590/S0102-311X200900...	20	2009	Brasil	Portugués	Caderno de Saúde Pública	BVS
Grady; 2005 ⁴⁹49 Grady C. The challenge of assuring continued post-trial access to beneficial treatment. Yale J Health Policy Law Ethics [Internet]. 2005 [acesso 2 dez 2021];5(1): article 15. Disponível: https://bit.ly/3pLiBSJ https://bit.ly/3pLiBSJ...	21	2005	EUA	Inglés	Yale Journal of Health Policy, Law, and Ethics	BVS, PubMed, Scopus, Web of Science

Investigación clínica con drogas huérfanas y regulación del mercado
Temática emergente	Descripción
Población de pacientes con enfermedades raras	Tamaño reducido de la población de pacientes; características de manifestación y distribución geopolítica de las enfermedades raras convergen en el problema del ingreso de pacientes en ensayos clínicos (Annemans, Makady; 2020 ¹²12 Annemans L, Makady A. TRUST4RD: tool for reducing uncertainties in the evidence generation for specialised treatments for rare diseases. Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];15(1):127. DOI: 10.1186/s13023-020-01370-3 https://doi.org/10.1186/s13023-020-01370... ; Barrera, Galindo; 2010 ⁴⁷47 Barrera LA, Galindo GC. Ethical aspects on rare diseases. In: Posada de la Paz M, Groft SC, editors. Rare diseases epidemiology. Berlin: Springer; 2010. p. 493-511.; Dallari; 2015 ⁴³43 Dallari SG. Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético. Rev. bioét. (Impr.) [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];23(2):256-66. DOI: 10.1590/1983-80422015232064 https://doi.org/10.1590/1983-80422015232... ; Hasford, Koch; 2017 ¹1 Hasford J, Koch A. Ethische Aspekte der klinischen Prüfung bei seltenen Erkrankungen. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];60(5):556-62. DOI: 10.1007/s00103-017-2537-6 https://doi.org/10.1007/s00103-017-2537-... ; Rhee; 2015 ⁴⁴44 Rhee TG. Policymaking for orphan drugs and its challenges. AMA J Ethics [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];17(8):776-9. DOI: 10.1001/journalofethics.2015.17.8.pfor2-1508 https://doi.org/10.1001/journalofethics.... ; Rodriguez-Monguio, Spargo, Seoane-Vazquez; 2017 ⁴¹41 Rodriguez-Monguio R, Spargo T, Seoane-Vazquez E. Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs? Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];12(1):1. DOI: 10.1186/s13023-016-0551-7 https://doi.org/10.1186/s13023-016-0551-... ; Rosselli, Rueda, Solano; 2012 ⁴⁵45 Rosselli D, Rueda JD, Solano M. Ethical and economic considerations of rare diseases in ethnic minorities: the case of mucopolysaccharidosis VI in Colombia. J Med Ethics [Internet]. 2012 [acesso 2 dez 2021];38(11):699-700. DOI: 10.1136/medethics-2011-100204 https://doi.org/10.1136/medethics-2011-1... ).
Eficacia y seguridad	Cumplimiento de los requisitos de eficacia y seguridad en investigaciones clínicas de medicamentos para enfermedades raras (Annemans, Makady; 2020 ¹²12 Annemans L, Makady A. TRUST4RD: tool for reducing uncertainties in the evidence generation for specialised treatments for rare diseases. Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];15(1):127. DOI: 10.1186/s13023-020-01370-3 https://doi.org/10.1186/s13023-020-01370... ; Barrera, Galindo; 2010 ⁴⁷47 Barrera LA, Galindo GC. Ethical aspects on rare diseases. In: Posada de la Paz M, Groft SC, editors. Rare diseases epidemiology. Berlin: Springer; 2010. p. 493-511.; Chaves y colaboradores; 2018 ³⁸38 Chaves Restrepo ÁP, Cuestas JA, Yucuma D, Rosselli D. PSY185: alternative methodologies implemented by HTA agencies for orphan drugs: a scoping review. Value Health [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021]; 21(supl 3):S468. DOI: 10.1016/j.jval.2018.09.2759 https://doi.org/10.1016/j.jval.2018.09.2... ; Hasford, Koch; 2017 ¹1 Hasford J, Koch A. Ethische Aspekte der klinischen Prüfung bei seltenen Erkrankungen. Bundesgesundheitsblatt Gesundheitsforschung Gesundheitsschutz [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];60(5):556-62. DOI: 10.1007/s00103-017-2537-6 https://doi.org/10.1007/s00103-017-2537-... ; Pace y colaboradores; 2018 ³⁹39 Pace J, Ghinea N, Kerridge I, Lipworth W. An ethical framework for the creation, governance and evaluation of accelerated access programs. Health Policy [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021];122(9):984-90. DOI: 10.1016/j.healthpol.2018.07.014 https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2018... ).
Costos y precios	El alto costo para desarrollar y poscomercializar medicamentos para enfermedades raras impone obstáculos para el acceso de la población objetivo, revelando la búsqueda de la recuperación de los gastos de desarrollo por parte de la industria, el uso de financiación y la judicialización para el acceso (Barrera, Galindo; 2010 ⁴⁷47 Barrera LA, Galindo GC. Ethical aspects on rare diseases. In: Posada de la Paz M, Groft SC, editors. Rare diseases epidemiology. Berlin: Springer; 2010. p. 493-511.; Blin y colaboradores; 2020 ³⁴34 Blin O, Lefebvre MN, Rascol O, Micallef J. Orphan drug clinical development. Therapies [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];75(2):141-7. DOI: 10.1016/j.therap.2020.02.004 https://doi.org/10.1016/j.therap.2020.02... ; Boy, Schramm; 2009 ⁴⁸48 Boy R, Schramm FR. Bioética da proteção e tratamento de doenças genéticas raras no Brasil: o caso das doenças de depósito lisossomal. Cad Saúde Pública [Internet]. 2009 [acesso 2 dez 2021];25(6):1276-84. DOI: 10.1590/S0102-311X2009000600010 https://doi.org/10.1590/S0102-311X200900... ; Dal-Ré y colaboradores; 2020 ³⁵35 Dal-Ré R, Palau F, Guillén-Navarro E, Ayuso C. Ensayos clínicos en enfermedades raras financiados por los participantes. An Pediatr [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];93(4):267.e1-9. DOI: 10.1016/j.anpedi.2020.03.019 https://doi.org/10.1016/j.anpedi.2020.03... ; Rosselli, Rueda, Solano; 2012 ⁴⁵45 Rosselli D, Rueda JD, Solano M. Ethical and economic considerations of rare diseases in ethnic minorities: the case of mucopolysaccharidosis VI in Colombia. J Med Ethics [Internet]. 2012 [acesso 2 dez 2021];38(11):699-700. DOI: 10.1136/medethics-2011-100204 https://doi.org/10.1136/medethics-2011-1... ; Saviano y colaboradores; 2019 ³⁷37 Saviano M, Barile S, Caputo F, Lettieri M, Zanda S. From rare to neglected diseases: a sustainable and inclusive healthcare perspective for reframing the orphan drugs issue. Sustainability [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];11:1289. DOI: 10.3390/su11051289 https://doi.org/10.3390/su11051289... ; van Egmond-Fröhlich, Schmitt; 2018 ⁴⁰40 van Egmond-Fröhlich A, Schmitt K. Öffentliche Lenkung und Preisbegrenzung für Orphan-drugs. Monatsschrift Kinderheilkunde [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021];166(9):785-97. Disponível: https://bit.ly/3pJMseb https://bit.ly/3pJMseb... ).
Regulación del mercado	El proceso regulatorio de las drogas huérfanas es realizado por los organismos reguladores de cada país, en ocasiones influenciados por las organizaciones de pacientes, pero el monopolio del mercado y la elasticidad de los precios revelan fallos regulatorios que reducen el acceso y consuman ganancias (Bouwman, Sousa, Pina; 2020 ¹¹11 Bouwman ML, Sousa JJS, Pina MET. Regulatory issues for orphan medicines: a review. Health Policy Technol [Internet]. 2020 [acesso 2 dez 2021];9(1):115-21. DOI: 10.1016/j.hlpt.2019.11.008 https://doi.org/10.1016/j.hlpt.2019.11.0... ; Dallari; 2015 ⁴³43 Dallari SG. Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético. Rev. bioét. (Impr.) [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];23(2):256-66. DOI: 10.1590/1983-80422015232064 https://doi.org/10.1590/1983-80422015232... ; Rhee; 2015 ⁴⁴44 Rhee TG. Policymaking for orphan drugs and its challenges. AMA J Ethics [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];17(8):776-9. DOI: 10.1001/journalofethics.2015.17.8.pfor2-1508 https://doi.org/10.1001/journalofethics.... ; Saviano y colaboradores; 2019 ³⁷37 Saviano M, Barile S, Caputo F, Lettieri M, Zanda S. From rare to neglected diseases: a sustainable and inclusive healthcare perspective for reframing the orphan drugs issue. Sustainability [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];11:1289. DOI: 10.3390/su11051289 https://doi.org/10.3390/su11051289... ; van Egmond-Fröhlich, Schmitt; 2018 ⁴⁰40 van Egmond-Fröhlich A, Schmitt K. Öffentliche Lenkung und Preisbegrenzung für Orphan-drugs. Monatsschrift Kinderheilkunde [Internet]. 2018 [acesso 2 dez 2021];166(9):785-97. Disponível: https://bit.ly/3pJMseb https://bit.ly/3pJMseb... ).
Acceso a drogas huérfanas: historia, globalización y derecho a la salud
Temáticas emergentes	Descripción
Panorama histórico	Los documentos/normativas internacionales y nacionales difunden la provisión posestudio de la droga huérfano beneficiosa (Dainesi, Goldbaum; 2011 ⁴⁶46 Dainesi SM, Goldbaum M. Fornecimento de medicamento investigacional após o fim da pesquisa clínica: revisão da literatura e das diretrizes nacionais e internacionais. Rev Assoc Med Bras [Internet]. 2011 [acesso 2 dez 2021];57(6):710-6. DOI: 10.1590/S0104-42302011000600021 https://doi.org/10.1590/S0104-4230201100... ; Dallari; 2015 ⁴³43 Dallari SG. Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético. Rev. bioét. (Impr.) [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];23(2):256-66. DOI: 10.1590/1983-80422015232064 https://doi.org/10.1590/1983-80422015232... ; Gelinas y colaboradores; 2019 ³⁶36 Gelinas L, Crawford B, Kelman A, Bierer BE. Relocation of study participants for rare and ultra-rare disease trials: ethics and operations. Contemp Clin Trials [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];84:105812. DOI: 10.1016/j.cct.2019.105812 https://doi.org/10.1016/j.cct.2019.10581... ; Grady; 2005 ⁴⁹49 Grady C. The challenge of assuring continued post-trial access to beneficial treatment. Yale J Health Policy Law Ethics [Internet]. 2005 [acesso 2 dez 2021];5(1): article 15. Disponível: https://bit.ly/3pLiBSJ https://bit.ly/3pLiBSJ... ; Mastroleo; 2016 ⁴²42 Mastroleo I. Post-trail obligations in the Declaration of Helsinki 2013: classification, reconstruction and interpretation. Dev World Bioeth [Internet]. 2016 [acesso 2 dez 2021];16(2):80-90. DOI: 10.1111/dewb.12099 https://doi.org/10.1111/dewb.12099... ; Naud; 2019 ¹⁶16 Naud LM. Doenças ultrarraras e o fornecimento do medicamento pós-estudo. Rev Bras Bioét [Internet]. 2019 [acesso 2 dez 2021];15(e12):1-16. DOI: 10.26512/rbb.v15.2019.22880 https://doi.org/10.26512/rbb.v15.2019.22... ; Silva, Sousa; 2015 ⁷7 Silva EN, Sousa TRV. Avaliação econômica no âmbito das doenças raras: isto é possível? Cad Saúde Pública [Internet]. 2015 [acesso 25 fev 2021];31(3):1-11. DOI: 10.1590/0102-311x00213813 https://doi.org/10.1590/0102-311x0021381... ).
Globalización de los ensayos clínicos	Evolución contemporánea de los ensayos clínicos mediante el acceso posestudio a drogas huérfanas (Boy, Schramm; 2009 ⁴⁸48 Boy R, Schramm FR. Bioética da proteção e tratamento de doenças genéticas raras no Brasil: o caso das doenças de depósito lisossomal. Cad Saúde Pública [Internet]. 2009 [acesso 2 dez 2021];25(6):1276-84. DOI: 10.1590/S0102-311X2009000600010 https://doi.org/10.1590/S0102-311X200900... ; Dainesi, Goldbaum; 2011 ⁴⁶46 Dainesi SM, Goldbaum M. Fornecimento de medicamento investigacional após o fim da pesquisa clínica: revisão da literatura e das diretrizes nacionais e internacionais. Rev Assoc Med Bras [Internet]. 2011 [acesso 2 dez 2021];57(6):710-6. DOI: 10.1590/S0104-42302011000600021 https://doi.org/10.1590/S0104-4230201100... ; Grady; 2005 ⁴⁹49 Grady C. The challenge of assuring continued post-trial access to beneficial treatment. Yale J Health Policy Law Ethics [Internet]. 2005 [acesso 2 dez 2021];5(1): article 15. Disponível: https://bit.ly/3pLiBSJ https://bit.ly/3pLiBSJ... ; Mastroleo; 2016 ⁴²42 Mastroleo I. Post-trail obligations in the Declaration of Helsinki 2013: classification, reconstruction and interpretation. Dev World Bioeth [Internet]. 2016 [acesso 2 dez 2021];16(2):80-90. DOI: 10.1111/dewb.12099 https://doi.org/10.1111/dewb.12099... ; Rosselli, Rueda, Solano; 2012 ⁴⁵45 Rosselli D, Rueda JD, Solano M. Ethical and economic considerations of rare diseases in ethnic minorities: the case of mucopolysaccharidosis VI in Colombia. J Med Ethics [Internet]. 2012 [acesso 2 dez 2021];38(11):699-700. DOI: 10.1136/medethics-2011-100204 https://doi.org/10.1136/medethics-2011-1... ; Silva, Sousa; 2015 ⁷7 Silva EN, Sousa TRV. Avaliação econômica no âmbito das doenças raras: isto é possível? Cad Saúde Pública [Internet]. 2015 [acesso 25 fev 2021];31(3):1-11. DOI: 10.1590/0102-311x00213813 https://doi.org/10.1590/0102-311x0021381... ).
Derecho a la salud	Suministro posestudio de drogas huérfanas como un derecho a la salud (Dallari; 2015 ⁴³43 Dallari SG. Fornecimento do medicamento pós-estudo em caso de doenças raras: conflito ético. Rev. bioét. (Impr.) [Internet]. 2015 [acesso 2 dez 2021];23(2):256-66. DOI: 10.1590/1983-80422015232064 https://doi.org/10.1590/1983-80422015232... ; Rodriguez-Monguio, Spargo, Seoane-Vazquez; 2017 ⁴¹41 Rodriguez-Monguio R, Spargo T, Seoane-Vazquez E. Ethical imperatives of timely access to orphan drugs: is possible to reconcile economic incentives and patients’ health needs? Orphanet J Rare Dis [Internet]. 2017 [acesso 2 dez 2021];12(1):1. DOI: 10.1186/s13023-016-0551-7 https://doi.org/10.1186/s13023-016-0551-... ).

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[1] Correspondencia Fernando Hellmann – Departamento de Saúde Pública. Campus Universitário Reitor João David Ferreira Lima, s/n, Trindade CEP 88040-900. Florianópolis/SC, Brasil.