RESUMO
Objetivo:
Avaliar a efetividade do tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) e caracterizar seu perfil de segurança em pacientes com fibrose cística (FC) em um cenário clínico de mundo real.
Métodos:
Estudo observacional prospectivo realizado em um centro de referência em FC de Portugal com pacientes adultos com FC que iniciaram o tratamento com ELX/TEZ/IVA. As características clínicas dos pacientes foram coletadas, e os dados de efetividade e segurança, avaliados.
Resultados:
Dos 56 pacientes acompanhados no centro na época do estudo, 28 eram elegíveis para o tratamento com ELX/TEZ/IVA de acordo com a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde. Destes, 24 atenderam ao requisito de tempo de acompanhamento para inclusão na análise de efetividade clínica. O tempo médio de acompanhamento foi de 167,3 ± 96,4 dias. Os eventos adversos foram geralmente leves e autolimitados. Foram observadas melhoras significativas na função pulmonar, no IMC, na concentração de cloreto no suor e no número de exacerbações pulmonares. Não foram encontradas diferenças significativas nos resultados entre os pacientes homozigotos e heterozigotos para F508del. A efetividade dessa nova combinação de moduladores da CFRT em fibrose cística também se aplica a pacientes com doença pulmonar avançada.
Conclusões:
O tratamento com ELX/TEZ/IVA demonstrou melhora efetiva na prática clínica real, a saber, na função pulmonar, no IMC, na concentração de cloreto no suor e no número de exacerbações pulmonares, sem preocupações de segurança.
Descritores:
Fibrose cística; Regulador de condutância transmembrana em fibrose cística; Moduladores de transporte de membrana; Resultado do tratamento
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