Incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a estes pacientes?

Biglia, Luiza Vasconcelos; Mendes, Samara Jamile; Lima, Tácio de Mendonça; Aguiar, Patricia Melo

doi:10.1590/1413-812320212611.26722020

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Sumário

ARTIGO • Ciênc. saúde coletiva 26 (11) • Nov 2021 • https://doi.org/10.1590/1413-812320212611.26722020 copiar

Incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a estes pacientes?

Autoria SCIMAGO INSTITUTIONS RANKINGS

Resumo

Descrever o perfil de solicitações de incorporação de medicamentos para doenças raras (DR) enviadas à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) e suas recomendações, comparando critérios usados para incorporação com outras agências de avaliações de tecnologias em saúde (ATS) no mundo. Para tanto, foram avaliadas as solicitações submetidas à CONITEC e suas recomendações ao SUS, de julho de 2012 a junho de 2019, para tratamento de DR. A seguir, foi feita comparação dos critérios utilizados pela CONITEC e por outras agências de ATS para incorporação destes medicamentos. Houve 60 solicitações de incorporação para 30 DR à CONITEC. A maioria das solicitações (66%) foi feita por indústrias farmacêuticas. Análises de impacto orçamentário foram apresentadas em 85% das solicitações e análises econômicas de tecnologias em saúde em 68% delas. Trinta e duas (52%) do total de avaliações foram incorporadas ao SUS. As justificativas da CONITEC para a não incorporação foram ausência de evidência clínica, tecnologias não custo-efetivas e modestos benefícios clínicos que não justificam o preço. Agências de ATS internacionais (UK, FR, CAN, AUS) usam critérios diferenciados para avaliações de DR. Os dados apontam que a maioria dos medicamentos avaliados foi incorporada ao SUS e que a adoção de critérios diferenciados para avaliação da incorporação de medicamentos para DR possivelmente trará robustez à tomada de decisão.

Palavras-chave:
Doenças raras; Avaliação da tecnologia em saúde; Sistema Único de Saúde

Ano	Medicamento	Indicação	Demandante	Tipos de Estudos	Análise de Impacto Orçamentário	Análise Econômica de Tecnologia em Saúde	Recomendação Inicial	Houve Consulta Pública?	Incorporado?
2012	Acetato de Lanreotida	Acromegalia	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-minimização	Recomendado	Sim	Sim
2012	Biotina	Deficiência de Biotinidase	SAS/MS	Relatos de Caso	Sim	Não	Recomendado	Sim (sem contribuições)	Sim
2012	Naproxeno	Espondilite Ancilosante	SAS/MS	RS e observacionais	Não	Não	Recomendado	Não	Sim
2012	Sildenafila	Síndrome Raynaud na Esclerose Sistêmica	SAS/MS	Fase II	Não	Não	Recomendado	Não	Sim
2012	Tacrolimo	Síndrome Nefrotica Primária	SAS/MS	Fase II e retrospectivo	Não	Não	Recomendado	Não	Sim
2013	Ambrisentana	Hipertensão Arterial Pulmonar	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-minimização	Recomendado (Negociação de preço)	Sim	Sim
2013	Bosentana	Hipertensão Arterial Pulmonar	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-minimização	Recomendado (Negociação de preço)	Sim	Sim
2013	Metotrexato injetável	Espondilite Ancilosante	SAS/MS	Fase II	Não	Não	Recomendado	Não	Sim
2014	Fingolimode	Esclerose Múltipla RR (terceira linha)	SCTIE/MS	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Recomendado	Sim	Sim
2015	Cipionato de Hidrocortisona	Hiperplasia Adrenal Congênita em RN	SAS/MS	Não apresenta	Sim	Não	Recomendado	Não	Sim
2016	Golimumabe	Espondilite Ancilosante	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Recomendado	Sim	Sim
2016	Tobramicina	Fibrose Cística	Judiciário	Revisões Sistemáticas	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Sim
2017	Certolizumabe Pegol	Doença de Chron moderada a grave	Indústria	Revisão Sistemática	Sim	Custo-minimização	Recomendado	Sim	Sim
2017	Desmopressina	Diabetes Insípido Central	SCTIE/MS	Revisão Sistemática	Não	Não	Recomendado (Negociação de preço)	Não	Sim
2017	Fingolimode	Esclerose Múltipla RR (segunda linha)	Indústria	Revisão Sistemática	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Sim
2017	Fumarato de dimetila	Esclerose Múltipla RR (segunda linha)	Indústria	RS, Fase III e IV	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Sim
2017	Idursulfase	Mucopolissacaridose tipo II	SCTIE/MS	Não apresenta	Sim	Não	Recomendado	Sim	Sim
2017	Laronidase	Mucopolissacaridose tipo I	SCTIE/MS	Fase III	Sim	Não	Recomendado	Sim	Sim
2017	Teriflunomida	Esclerose Múltipla RR (primeira linha)	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Sim
2017	Somatropina (com até 30 UI)	Síndrome de Turner e Hipopituitarismo	SCTIE/MS	Não apresenta	Não	Não	Recomendado	Não	Sim
2018	Secuquinumabe	Espondilite Ancilosante	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Recomendado	Sim	Sim
2018	Tafamidis meglumina	Polineuropatia Amiloidótica Familiar	Indústria	Fase III	Sim	Custo-utilidade e custo-efetividade	Recomendado	Sim	Sim
2018	Eltrombopague olamina	Púrpura trombocitopênica idiopática (PTI)	SCTIE/MS	Fase II e III, RS	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Eculizumabe	Hemoglobinúria Paroxística Noturna	SCTIE/MS	Fase III, RS	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Adalimumabe	Uveítes Posteriores Não-Infecciosas Ativas	Indústria	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Ácido ursodesoxicólico	Colangite biliar primária	Indústria	Fase III, RS	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Sapropterina	Fenilcetonúria	SCTIE/MS	Fase III	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Alfaelosulfase	Mucopolissacaridose tipo IVa (Síndrome de Morquio A)	Indústria	Fase III, RS	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Galsulfase	Mucopolissacaridose tipo VI	Indústria	Fase I, II, III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Sim
2018	Acetato de glatirâmer 40 mg	Esclerose Múltipla RR	Indústria	Fase III e Metanálise	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Sim
2019	Secuquinumabe	Artrite Psoriásica	Indústria	Fase III, RS e MA	Sim	Custo-minimização	Recomendado	Sim	Sim
2019	Nusinersena	Atrofia Muscular Espinhal	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-utilidade	Recomendado	Sim	Sim

Ano	Medicamento	Indicação	Demandante	Tipos de Estudos	Análise de Impacto Orçamentário	Análise Econômica de Tecnologia em Saúde	Recomendação Inicial	Houve Consulta Pública?	Incorporado?
2012	Ambrisentana	Hipertensão Arterial Pulmonar	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Não
2012	Certolizumabe Pegol	Doença de Chron	Indústria	Fase II	Não	Não	Não recomendado	Sim	Não
2012	Everolimo	Astrocitoma subependimário de células gigantes (SEGA)	Indústria	Fase II	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2012	Fingolimode	Esclerose múltipla RR (primeira linha)	Indústria	Fase III	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2013	Ácido ursodesoxicolico	Fibrose Cística	Indústria	Fase II	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2013	Canaquinumabe	Síndromes Periodicas associadas a Criopirina	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2013	Golimumabe	Espondilite Ancilosante	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Não
2013	Nadroparina	Tromboembolia Pulmonar de Repetição	Governo Estadual de Goiás	Fase II	Não	Não	Não recomendado	Sim (sem contribuições)	Não
2013	Natalizumabe	Esclerose Múltipla RR (segunda linha)	Indústria	Observacionais	Sim	Custo-efetividade e utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2013	Pegvisomanto	Acromegalia	Indústria	Fase II	Sim	Custo-efetividade e utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2013	Sapropterina	Hiperfenilalaninemia com deficiência de BH4	Governo Estadual de Minas Gerais	Fase III	Não	Não	Não recomendado	Sim (sem contribuições)	Não
2013	Tadalafila	Hipertensão Pulmonar	Indústria	Fase III	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Não
2014	Fingolimode	Esclerose múltipla RR (1ª e 2ª linhas)	Indústria&Médico	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2015	Icatibanto	Angioedema Hereditario	Indústria	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2015	Pegvisomanto	Acromegalia	Indústria	Fase IV	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2017	Alentuzumabe	Esclerose Múltipla RR (segunda linha)	Indústria	RS e Metanálise	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2018	Belimumabe	Lúpus Eritematoso Sistêmico	SCTIE/MS	Fase II e III	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Não
2018	Pegvisomanto	Acromegalia	SCTIE/MS	Fase III	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Não
2018	Romiplostim	Púrpura trombocitopênica idiopática (PTI)	Indústria	Fase I, II, III e RS	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2018	Alfa e beta-agalsidase	Doença de Fabry	SCTIE/MS	Fase III	Sim	Não	Não recomendado	Sim	Não
2018	Nintedanibe	Fibrose pulmonar idiopática	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-efetividade e utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2018	Adalimumabe	Uveítes Posteriores Não-Infecciosas Inativas	Indústria	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2018	Alentuzumabe	Esclerose Múltipla RR (terceira linha)	Indústria	Fase III, Metanálise e Observacionais	Sim	Custo-utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2018	Pirfenidona	Fibrose pulmonar idiopática (FPI)	Indústria	Fase II e III	Sim	Custo-efetividade e utilidade	Não recomendado	Sim	Não
2019	Alfaefmoroctocogue	Hemofilia A	Indústria	Relatos de Caso	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Não
2019	Alfaeftrenonacogue	Hemofilia B	Indústria	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2019	Ocrelizumabe	Esclerose Múltipla RR	Indústria	RS e Metanálise	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2019	Ocrelizumabe	Esclerose Múltipla PP	Indústria	Fase III	Sim	Custo-efetividade	Não recomendado	Sim	Não
2019	Vedolizumabe	Doença de Chron	Indústria	Fase III, RS e MA	Sim	Custo-minimização	Não recomendado	Sim	Não

Critérios usados pelas agências de ATS	Países e suas agências de ATS
	Canadá	Inglaterra	França	Austrália	Brasil
	CADTH	NICE	HAS	PBAC	CONITEC
Há um processo de ATS distinto para doenças raras? Ou o processo padrão tem critérios diferentes para doenças raras?	Não	Sim	Não	Sim	Não
Há critério de definição para os medicamentos para doenças raras?	Não	Sim*	Não	Sim	Sim
Há um comitê especial para auxiliar a avaliação?	Não	Sim	Não	Não	Não
Pacientes ou grupos de pacientes fazem parte do comitê de avaliação especial?	NR	Sim	NR	NR	Não
Alguma consideração diferenciada é feita para avaliação econômica?	Sim	Sim	Sim	Sim	Não
Acordos de risco compartilhado são considerados?	NR	Sim	NR	NR	Sim

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[1] Colaboradores

LV Biglia e PM Aguiar participaram da concepção do projeto, análise e interpretação dos dados, redação do artigo e revisão crítica do conteúdo intelectual. SJ Mendes e TM Lima colaboraram na discussão dos dados e na revisão crítica do texto.